Quando un farmaco biologico viene approvato negli Stati Uniti, non significa che i biosimili possano entrare sul mercato subito. Anzi, possono passare fino a 12 anni prima che un’azienda possa lanciare una versione simile, anche se tecnicamente identica. Questo non è un caso di mala fede, ma una regola scritta nella legge: il Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCIA) del 2009. È una legge pensata per bilanciare due obiettivi contrapposti: incentivare l’innovazione e, alla fine, permettere la concorrenza. Il problema è che, nella pratica, il sistema funziona più come un blocco che come un ponte.

Il countdown legale: 4 anni senza neanche poter presentare la domanda

Il primo blocco è temporale e rigido. Dopo che la FDA approva un farmaco biologico, per i successivi 4 anni nessuna azienda può nemmeno presentare una domanda per un biosimile. Non si tratta di un ritardo tecnico, ma di un divieto legale. Durante questo periodo, i dati clinici e di produzione del farmaco originale sono protetti. Anche se un’azienda ha già sviluppato un biosimile, non può inviare la domanda alla FDA. Questo crea un “silenzio forzato” di quattro anni, durante il quale il produttore originale non ha alcuna concorrenza, neanche potenziale.

Da anno 4 a anno 12: la corsa tra brevetti e tribunali

Dopo i primi 4 anni, le aziende possono finalmente inviare la domanda per un biosimile. Ma qui inizia la vera battaglia. La FDA non può approvare il biosimile fino a 12 anni dopo l’approvazione del farmaco originale. Questo significa che tra l’anno 4 e l’anno 12, il mercato è in uno stato di limbo: i biosimili sono pronti, ma non possono essere venduti. E nel frattempo, le aziende che hanno creato il farmaco originale costruiscono muri di brevetti.

Prendi Humira, il farmaco per l’artrite. Il suo brevetto principale è scaduto nel 2016. Ma AbbVie, l’azienda che lo produce, ha depositato oltre 166 brevetti secondari - su formulazioni, dosaggi, metodi di somministrazione, persino su come viene immagazzinato. Questo insieme di brevetti, chiamato “thicket”, ha creato un labirinto legale. Ogni volta che un’azienda cerca di lanciare un biosimile, AbbVie avvia una causa. E ogni causa rallenta il processo di anni. Il sistema, chiamato “patent dance”, sembra fatto per essere complicato: l’azienda che vuole lanciare il biosimile deve inviare i suoi dati all’azienda originale, che risponde con una lista di brevetti che ritiene violati. Poi inizia un gioco di negoziati e contropresentazioni che può durare fino a 5 anni. È un sistema progettato per far perdere tempo, non per risolvere problemi.

Perché gli Stati Uniti sono diversi dall’Europa

In Europa, la protezione per i farmaci biologici dura 10 anni di dati esclusivi, più un anno di esclusiva di mercato: 11 anni in totale. Negli Stati Uniti? 12 anni. Ma la differenza non è solo nella durata. In Europa, una volta che un biosimile è approvato, i medici e i pazienti lo accettano più facilmente. In Italia, in Germania o in Spagna, i biosimili rappresentano ormai il 72% delle vendite dei farmaci biologici originali. Negli Stati Uniti, la percentuale è ancora bassa. Perché?

Perché i medici sono spaventati. Perché i pazienti non sanno cosa sono i biosimili. Perché le compagnie assicurative non incentivano il loro uso. E perché i brevetti bloccano tutto. Mentre in Europa Humira ha visto i suoi primi biosimili nel 2018, negli Stati Uniti è arrivato solo nel 2023. Durante quei 5 anni, i pazienti americani hanno pagato il 300% in più rispetto ai loro omologhi europei. Secondo uno studio del Memorial Sloan Kettering, il costo extra per solo Humira negli USA è stato di oltre 20 miliardi di dollari.

Chi ci guadagna, chi ci perde

Le aziende farmaceutiche che creano i farmaci originali ci guadagnano tantissimo. Humira, da solo, ha generato oltre 200 miliardi di dollari di ricavi dal 2002 al 2022. Ma chi ci perde? I pazienti. I sistemi sanitari. Le assicurazioni. I farmacisti. Una ricerca del National Community Pharmacists Association ha rilevato che il 63% dei farmacisti ha avuto pazienti che hanno smesso di prendere un farmaco biologico perché troppo costoso. Altri hanno rinunciato a cure essenziali per malattie come il cancro, l’artrite o la colite ulcerosa.

Non è solo una questione di prezzo. È una questione di accesso. Molti biosimili non vengono nemmeno sviluppati perché i farmaci originali hanno indicazioni rare (definite “orphan drugs”). Di 118 farmaci biologici che perderanno la protezione tra il 2025 e il 2034, ben 88% ha un’indicazione rara. E solo uno di questi ha un biosimile in sviluppo. Significa che per molte malattie rare, i pazienti americani potrebbero dover pagare cifre insostenibili per decenni, anche se la tecnologia per copiarli esiste.

Il costo di sviluppare un biosimile

Creare un biosimile non è come fare un generico. I farmaci generici sono molecole piccole, facili da replicare. I biologici sono proteine complesse, prodotte da cellule viventi. Per fare un biosimile, servono 5-9 anni e più di 100 milioni di dollari. Per i biologici più complessi - come gli anticorpi coniugati o le terapie cellulari - il costo può superare i 250 milioni. E non c’è garanzia che la FDA lo approvi. Per questo poche aziende ci provano. E quelle che ci provano, scelgono solo i farmaci con il maggior potenziale di vendita. Non quelli che servono ai pazienti più vulnerabili.

Cosa sta cambiando? Niente di molto

La FDA ha pubblicato un piano nel 2022 per facilitare lo sviluppo dei biosimili. Parla di migliorare la comunicazione, semplificare le procedure, sostenere la concorrenza. Ma fino a oggi, negli Stati Uniti sono stati approvati solo 38 biosimili dal 2015. In Europa, sono 88. E non c’è alcuna legge in arrivo che riduca i 12 anni di esclusività. Il Congresso ha provato a introdurre la “Biosimilars User Fee Act” nel 2022, ma è rimasta bloccata in commissione. Il budget del Congresso stima che se i biosimili potessero entrare più velocemente, gli Stati Uniti potrebbero risparmiare 158 miliardi di dollari nei prossimi 10 anni. Ma con il sistema attuale, il risparmio stimato è di appena 71 miliardi.

Il futuro è nelle mani dei pazienti e dei medici

Il sistema non cambierà finché non cambierà la pressione. Finché i medici non prescriveranno i biosimili con fiducia, finché le assicurazioni non li favoriranno, finché i pazienti non chiederanno di poterli usare, il mercato rimarrà bloccato. E i prezzi rimarranno alti. Non è una questione di scienza. È una questione di politica, di coraggio e di informazione. I biosimili non sono “versioni economiche”. Sono versioni uguali, controllate, approvate. E hanno il potere di salvare vite, non solo di risparmiare soldi.